由于患者本來年齡就小，抵抗力弱，一旦出現(xiàn)某些病癥比如感冒，會誘發(fā)肺炎。由于他們的肌肉萎縮，不能自主排痰，往往會造成窒息風(fēng)險(xiǎn)。所以，導(dǎo)致患者死亡的不是直接的致病因素，而是不同程度的肺炎引發(fā)的窒息風(fēng)險(xiǎn)。

　　SMA分為Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型和Ⅳ型，如果不進(jìn)行治療，多數(shù)患兒都活不到2歲。

　　不光是SMA，其他一些罕見病例如玻璃人、漸凍癥等等，這些疾病的用藥以及治療費(fèi)用，由于都不在醫(yī)保的范疇，花費(fèi)也是十分高昂。

　　目前，《第一批罕見病目錄》已經(jīng)出臺，與此同時(shí)，保障罕見病患者用藥也已經(jīng)被納入“十三五”深化醫(yī)改的重點(diǎn)任務(wù)。2019年，國務(wù)院就罕見病藥品給予增值稅優(yōu)惠，衛(wèi)健委還篩選出了罕見病診療能力突出、接診病人多的324家醫(yī)院作為協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，組建罕見病診療協(xié)作網(wǎng)。